Eine Therapie, um die Krankheit Osteogenesis imperfecta zu heilen ist nicht möglich. Medikamente erbrachten bisher keine richtungsweisenden Erfolge im Rückgang der Krankheit. Den Patienten werden Bisphosphonate (vor allem Pamidronat) verabreicht, um die Knochensubstanz zu stärken und somit eine intensivere krankengymnastische Betreuung zu ermöglichen.
Die dahingehende Wirkung der Bisphosphonate bei Osteogenesis imperfecta ist sehr gut erforscht und belegt, da sie auch in der Therapie der Osteoporose zum Einsatz kommen. Außerdem werden durch diese Therapie die Knochenschmerzen gelindert und so die Motivation der Kinder zur Physiotherapie gefestigt. Bisphosphonate sind wie jedes Medikament mit Nebenwirkungen behaftet. Es ist besonders zu beachten, dass Bisphosphonate vor dem Frühstück eingenommen werden müssen.

Da diese Medikamente die Schleimhaut angreifen, dürfen sich die Patienten eine halbe Stunde nach der Einnahme nicht hinlegen, um Schleimhautschäden der Speiseröhre durch Zurückfliesen zu vermeiden.
Neben den äußerlich angewendeten Orthesen bei Osteogenesis imperfecta, die Frakturen verhindern und Deformierungen vorbeugen sollen, gibt es auch die Möglichkeit zur operativen Therapie der Osteogenesis imperfecta. Es werden Nägel in die Knochen eingebracht, um die Knochen zu stabilisieren und Knochenbrüche zu verhindern. Die Schwierigkeit hierbei besteht darin, dass die Wachstumsfuge bei Kindern möglichst nicht verletzt werden sollte, da sonst das Wachstum der Knochen gestört ist.
Speziell hierfür gibt es den so genannten Bailey- Dubow- Nagel, welcher jenseits der Wachstumsfuge eingebracht wird. Diese Nägel bestehen aus zwei Teilen und sind ausziehbar (vergleichbar mit einer Vorhangstange), so dass sie praktisch mitwachsen. Sie verhindern nicht hur Frakturen, sondern halten den Knochen auch gerade. Ein großer Vorteil dieser Nägel besteht darin, dass sie nicht entfernt werden müssen und so ein Leben lang im Knochen verweilen.

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